Preço BioMarin Pharmaceutical Inc

A BioMarin Pharmaceutical Inc. desenvolve e comercializa terapias para pessoas com doenças raras graves e condições médicas potencialmente fatais. Os seus produtos comerciais incluem Vimizim, uma terapia de substituição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose (MPS) tipo IV A, uma doença de armazenamento lisossomal; Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para pacientes com MPS VI; e Kuvan, uma forma sintética oral proprietária de 6R-BH4 utilizada no tratamento de pacientes com fenilcetonúria (PKU), uma doença metabólica hereditária. Os produtos comerciais da empresa também incluem Palynziq, uma enzima recombinante PEGilada de fenilalanina amónia-liase, administrada por injeção subcutânea para reduzir as concentrações de Phe no sangue; Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante para o tratamento de pacientes com lipofuscinoses ceroidosas tipo 2, uma forma de doença de Batten; Voxzogo, um análogo de injeção diária do peptídeo natriurético tipo c para o tratamento de acondroplasia; e Aldurazyme, uma proteína purificada projetada para ser idêntica a uma forma naturalmente ocorrente da enzima humana alfa-L-iduronidase. Além disso, desenvolve o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado, que está em ensaio clínico de Fase III para o tratamento de pacientes com hemofilia A grave; BMN 307, uma terapia genética mediada por AAV5, que está em ensaio clínico de Fase 1/2 para normalizar os níveis de Phe no sangue em pacientes com PKU; e BMN 255, que está em ensaio clínico de Fase 1/2 para tratar hiperoxalúria primária. A empresa atende farmácias especializadas, hospitais e agências governamentais não americanas, bem como distribuidores e grossistas farmacêuticos nos Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. A BioMarin Pharmaceutical Inc. possui acordos de licença e colaboração com a Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., e Asubio Pharma Co., Ltd. A empresa foi fundada em 1996 e tem sede em São Rafael, Califórnia.